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發(fā)表于2021-07-23 15:24:06 44 0
關(guān)鍵詞:圣安唯香港看病 香港看病 香港醫(yī)院預(yù)約 香港專科醫(yī)生 香港就醫(yī)

創(chuàng)新細(xì)胞療法BPX-501,在治療罹患急性骨髓性白血病(AML)和原發(fā)性免疫缺陷(PID)的兒童患者中,取得了持久而積極的效果。
BPX-501有效治療白血病
疾病小科普:
急性骨髓性白血病(AML),是一種骨髓性白細(xì)胞(而非淋巴性白細(xì)胞)異常增殖的血癌。其特點(diǎn)是骨髓內(nèi)異常細(xì)胞的快速增殖而影響了正常血細(xì)胞的產(chǎn)生。
原發(fā)性免疫缺陷(PID),是因先天遺傳因素,如先天性基因突變、缺失等所致免疫功能缺陷病。免疫缺陷患者會(huì)因免疫系統(tǒng)器官、免疫活性細(xì)胞以及免疫活性分子發(fā)生缺陷,引起某種免疫反應(yīng)能力缺失或降低,以至機(jī)體防御能力普遍或部分下降。
BPX-501簡(jiǎn)介
BPX-501是一款輔助T細(xì)胞療法。在白血病和免疫缺陷患者中,常見的治療手段是異基因的造血干細(xì)胞移植。而BPX-501則能在移植后輸注入患者體內(nèi),加速免疫系統(tǒng)的重建、增強(qiáng)對(duì)病毒感染的控制、并在不增加移植物抗宿主風(fēng)險(xiǎn)的前提下,加強(qiáng)移植物抗白血病的效果。
此外,其CaspaCIDe安全鎖設(shè)計(jì)將Caspase-9的信號(hào)域和一個(gè)“化學(xué)誘導(dǎo)雙聚”(CID)的結(jié)合域相偶合。如果患者出現(xiàn)了嚴(yán)重的副作用,醫(yī)生們可以通過藥物rimiducid來激活安全鎖,讓這些輸注入患者體內(nèi)的T細(xì)胞出現(xiàn)凋亡,從而對(duì)安全性進(jìn)行調(diào)控。
BPX-501相關(guān)試驗(yàn)數(shù)據(jù)
在一項(xiàng)名為BP-004的臨床試驗(yàn)中,研究人員們?cè)u(píng)估了BPX-501的效果。他們招募了38名罹患AML的兒童患者,這些患者均接受了單倍體造血干細(xì)胞移植,并輔以BPX-501的治療。在中位數(shù)為1年的隨訪中,研究人員們發(fā)現(xiàn),患者的無復(fù)發(fā)生存率為91.5%,總生存率為97.3%。相比歷史數(shù)據(jù)顯示的60%-80%,無疑是個(gè)巨大的提高。
同樣是在這項(xiàng)試驗(yàn)中,研究人員們發(fā)現(xiàn),在罹患PID的兒童患者里,BPX-501也帶來了很高的無疾病生存率和總生存率。在59名患者中,研究人員進(jìn)行了中位數(shù)為1年的隨訪,發(fā)現(xiàn)無疾病生存率為88.1%,總生存率為88.6%。
癌癥復(fù)發(fā)是AML患者在接受干細(xì)胞移植后的嚴(yán)重風(fēng)險(xiǎn),此次試驗(yàn)的積極結(jié)果表明了BPX-501在單倍體造血干細(xì)胞移植后施用,可以有效減少殘余的癌細(xì)胞。
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